IA EN PHARMA Décryptage du premier cadre commun EMA/FDA

En janvier 2026, l’European Medicines Agency (EMA) et la Food and Drug Administration (FDA) ont publié conjointement dix principes directeurs encadrant l’utilisation de l’intelligence artificielle (IA) dans le développement du médicament¹. Une première : jamais les deux principales autorités réglementaires du médicament n’avaient cosigné un document sur ce sujet. En 2021 déjà, le nombre de dossiers réglementaires intégrant des composantes d’IA soumis à la FDA avait atteint 132, soit une multiplication par dix en un an². Depuis, l’accélération ne s’est pas démentie. Que contiennent ces principes, et qu’est-ce que cela change concrètement pour l’industrie ?

Quelques repères avant de commencer

Intelligence artificielle (IA) : le terme désigne les programmes informatiques capables d’analyser de grands volumes de données pour formuler des prédictions ou automatiser des tâches. Par exemple, identifier une molécule candidate parmi des millions de structures chimiques, ou détecter un signal de sécurité en pharmacovigilance. Dans le cadre de ce document EMA/FDA, l’IA désigne les technologies systémiques utilisées pour générer ou analyser des données probantes tout au long du cycle de vie du médicament, incluant les phases préclinique, clinique, post-commercialisation et de fabrication.^{Erreur ! Source du renvoi introuvable.}

Good Practices (GxP) : ensemble de référentiels qualité encadrant les activités pharmaceutiques (bonnes pratiques de fabrication, bonnes pratiques cliniques, bonnes pratiques de laboratoire). Le document insiste sur le fait que l’IA doit s’inscrire dans ces cadres existants.^{Erreur ! Source du renvoi introuvable.}

Interprétabilité et explicabilité : l’interprétabilité renvoie à la capacité de comprendre comment un programme d’IA arrive à un résultat (quelles variables ont pesé dans une prédiction de toxicité, par exemple). L’explicabilité désigne la capacité de restituer ce fonctionnement de manière compréhensible pour un régulateur, un clinicien ou un patient.

Dérive des données (data drift) : phénomène par lequel les données d’entraînement d’un programme d’IA deviennent progressivement non représentatives des données rencontrées en conditions réelles. Par exemple après un changement de profils de patients ou de pratiques cliniques.

Un cadre transatlantique inédit

Ce document est le fruit d’un travail collaboratif engagé entre l’EMA et la FDA à la suite d’une réunion bilatérale tenue en avril 2024.¹ L’IA est passée en quelques années du statut de technologie émergente à celui d’outil opérationnel intégré dans les dossiers réglementaires. Entre 2016 et 2021, les soumissions à la FDA comportant des composantes d’IA ont couvert la découverte de molécules, l’optimisation de doses, le design d’essais cliniques, l’évaluation de critères de jugement et la surveillance post-marketing, avec une croissance spectaculaire en 2021.²

Deux risques justifient cette initiative conjointe. D’abord, une divergence réglementaire transatlantique, source de complexité et de coûts pour les industriels. Ensuite, l’absence de référentiel partagé pour évaluer la fiabilité des programmes d’IA utilisés dans des décisions touchant les patients. Les dix principes répondent à ces deux enjeux en posant un socle commun : ce ne sont pas des règles contraignantes, mais des orientations destinées à fonder de futures guidelines¹.

Dix principes, trois grandes logiques^{Erreur ! Source du renvoi introuvable.}

Plutôt qu’un déroulé linéaire, les dix principes gagnent en lisibilité regroupés selon les trois questions fondamentales qu’ils adressent.

L’humain d’abord (principes 1, 5, 10)

L’humain traverse le document comme un fil rouge, à trois niveaux.

Comme valeur fondatrice d’abord : le principe 1 pose que toute technologie d’IA doit être conçue en cohérence avec des valeurs éthiques et centrées sur l’humain.

Comme compétence requise ensuite : le principe 5 exige une expertise multidisciplinaire couvrant à la fois la technologie d’IA et des experts humains dans son domaine d’application, intégrée tout au long du cycle de vie.

Comme destinataire enfin : le principe 10 demande que l’information sur le programme d’IA (contexte d’utilisation, performances, limites, données sous-jacentes, mises à jour, degré d’interprétabilité ou d’explicabilité) soit présentée en langage clair et accessible aux utilisateurs comme aux patients.

Le risque comme boussole (principes 4, 2, 8, 9)

Le deuxième axe structure la gestion du risque en quatre temps.

Le principe 4 pose le préalable : chaque technologie d’IA doit avoir un contexte d’utilisation clairement défini (rôle et périmètre). Sans ce cadrage, aucune évaluation du risque n’a de sens.

Le principe 2 introduit la règle de proportionnalité : validation, atténuation des risques et supervision sont calibrées en fonction du contexte d’utilisation et du niveau de risque du modèle. Un programme qui prédit la toxicité d’une molécule chez l’humain n’appelle pas le même niveau d’exigence qu’un programme optimisant un calendrier de production.

Le principe 8 décline cette logique au stade de l’évaluation : les performances sont mesurées sur le système complet, y compris les interactions humain-IA, avec des métriques et des données de test adaptées au contexte.

Le principe 9 prolonge cette vigilance dans le temps : des systèmes de gestion de la qualité fondés sur le risque doivent accompagner la technologie tout au long de son cycle de vie, avec un suivi planifié et une réévaluation périodique, notamment pour détecter la dérive des données.

Construire dans les règles (principes 3, 6, 7)

Le troisième axe porte sur la qualité de construction.

Le principe 3 rappelle le socle : les technologies d’IA doivent se conformer aux standards juridiques, éthiques, techniques, scientifiques, de cybersécurité et réglementaires existants, y compris l’ensemble des GxP.

Le principe 6 décline cette exigence pour les données : provenance, étapes de traitement et décisions analytiques doivent être documentées de manière détaillée, traçable et vérifiable, en conformité GxP ; la protection des données sensibles est intégrée tout au long du cycle de vie.

Le principe 7 l’applique au développement des modèles : bonnes pratiques en ingénierie logicielle, données adaptées à l’usage prévu, et attention particulière à l’interprétabilité, l’explicabilité et la performance prédictive, au service de la fiabilité, la généralisabilité et la robustesse.

Ce que le document dit, et ce qu’il ne dit pas

Les ambitions affichées sont larges : promouvoir l’innovation, réduire le temps de mise sur le marché, renforcer la pharmacovigilance, et diminuer le recours aux essais animaux grâce à une meilleure prédiction de la toxicité et de l’efficacité chez l’humain.¹^–^{Erreur ! Source du renvoi introuvable.}

En revanche, le document reste volontairement uniquement au niveau des principes : pas de guidelines techniques, pas de normes contraignantes, pas de checklist opérationnelle. Les agences le présentent comme un socle destiné à informer de futures réglementations. Côté européen, l’élaboration de guidelines spécifiques est déjà en cours, dans le prolongement du document de réflexion sur l’IA publié par l’EMA en 2024.¹^–^{Erreur ! Source du renvoi introuvable.}

Ce que ça change pour l’industrie

Pour les équipes réglementaires, le document pose un référentiel commun transatlantique, ce qui devrait réduire le risque de doubles standards dans les soumissions internationales.

Pour les équipes de développement, le message est clair : documentation, traçabilité et validation proportionnée au risque sont désormais des attendus explicites.

Le principe 8 mérite une attention particulière pour les équipes médicales et de pharmacovigilance : l’évaluation des performances doit inclure l’interaction humain-IA, pas seulement la performance technique du modèle isolé. Les régulateurs demandent de valider le système tel qu’il fonctionne en pratique.

Enfin, l’exigence de transparence du principe 10 vise aussi les patients : l’information sur les technologies d’IA devra leur être accessible en langage clair. Une perspective qui pourrait modifier la manière dont les laboratoires communiquent sur leurs innovations.

Une base pour anticiper !

Ces dix principes ne révolutionnent pas le cadre réglementaire : ils l’adaptent à une réalité technologique que l’industrie a déjà largement embrassée. Leur force réside dans leur caractère conjoint (un premier langage commun entre les deux principales autorités mondiales du médicament) et dans leur portée transversale, du laboratoire de recherche à la surveillance post-commercialisation. La suite dépendra de leur traduction en guidelines opérationnelles.

Les industriels qui auront anticipé partiront avec une longueur d’avance, dans un calendrier réglementaire qui va s’accélérer.

Rédaction : Camille ZYTO

Avec la relecture médicale des Dr Soussan DANILOSKI et Dr Hervé BONNAUD

Sous la direction éditoriale du Pr Damien SENE

Bibliographie

European Medicines Agency. EMA and FDA set common principles for AI in medicine development [Internet]. EMA; 14 January 2026 [cited 2026 May 6]. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-fda-set-common-principles-ai-medicine-development-0
Liu Q, et al. Landscape Analysis of the Application of Artificial Intelligence and Machine Learning in Regulatory Submissions for Drug Development From 2016 to 2021. Clin Pharmacol Ther. 2023;113(4):771-774.

European Medicines Agency, Food and Drug Administration. Guiding principles of good AI practice in drug development. January 2026.